Questa scoperta rivoluzionaria ha rivelato una disfunzione metabolica sistemica che crea un carico esosomiale tossico nei pazienti affetti da SLA, trasportati al SNC dove si legano ai neuroni danneggiandoli.
Vesalic sta sperimentando una nuova terapia per intercettare e neutralizzare queste tossine e, potenzialmente, rallentare o arrestare la progressione delle forme monogeniche e sporadiche di SLA.
Inoltre, Vesalic ha scoperto un'alterazione specifica della composizione lipidica delle membrane degli esosomi circolanti nel sangue e ha sviluppato una tecnologia altamente accurata basata su biomarcatori per rilevare sia la SLA monogenica che quella sporadica.
Sulla base delle sue recenti scoperte sui biomarcatori, Vesalic sta applicando la sua tecnologia anche ad altre malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer ed il Parkinson.
LONDRA, Regno Unito, 9 febbraio 2026 - Vesalic Limited, azienda biotecnologica in fase iniziale specializzata nelle malattie neurodegenerative, ha oggi svelato la sua attività, rivelando una scoperta rivoluzionaria: un processo sistemico, in gran parte esterno al cervello e al sistema nervoso centrale (SNC), che si sospetta sia uno dei principali fattori che contribuiscono alle malattie dei motoneuroni (MND), tra cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e altre malattie neurodegenerative (NDD). Questa scoperta potrebbe potenzialmente trasformare la comprensione dell'origine di queste malattie. Vesalic sta sfruttando questa scoperta rivoluzionaria e l'identificazione da parte dell'azienda di una firma patologica della SLA precedentemente sconosciuta e basata sul sangue, per promuovere soluzioni terapeutiche e diagnostiche innovative. Questi progressi potrebbero rivoluzionare il trattamento e la diagnosi di questa malattia devastante e avere potenzialmente implicazioni anche per altre NDD.
Esigenze terapeutiche insoddisfatte nella SLA e approccio terapeutico di Vesalic
Mancanza di successo terapeutico con bersagli cerebrali e del SNC. La SLA è la forma più comune di MND, con circa 350.000 persone colpite in tutto il mondo e con un aumento previsto nei prossimi anni a causa dell'invecchiamento della popolazione. I pazienti affetti da SLA subiscono una progressiva degenerazione e la perdita di neuroni nel cervello, nel tronco encefalico e nel midollo spinale, con conseguente perdita della capacità del cervello di avviare e controllare il movimento muscolare, che porta alla paralisi e alla morte. Nonostante le approfondite ricerche condotte nel corso di molti anni su approcci mirati alle anomalie del cervello e del SNC, la SLA rimane in gran parte priva di trattamenti efficaci. Inoltre, quasi tutti gli sforzi di sviluppo si sono concentrati sulle terapie per le forme monogeniche (o "familiari") della malattia, che rappresentano circa il 10% di tutti i casi di SLA, e solo il 3% di questi può potenzialmente accedere a un'opzione terapeutica. Ciò offre poche prospettive di cambiamento per il restante 90% dei pazienti affetti da SLA con forme sporadiche della malattia.
L'obiettivo di Vesalic è individuare un fattore scatenante non legato al SNC della SLA monogenica e sporadica. Vesalic ha individuato una disfunzione metabolica sistemica che crea un carico esosomiale tossico nei pazienti affetti da SLA, i quali vengono trasportati al SNC e si legano ai neuroni danneggiandoli, offrendo così un nuovo potenziale bersaglio farmacologico per la malattia.
Vesalic sta ora sperimentando una terapia per intercettare e neutralizzare queste tossine prima che possano danneggiare i neuroni. Questo approccio potrebbe potenzialmente rallentare o arrestare la progressione sia della forma monogenica che di quella sporadica della malattia. Vesalic sta ora conducendo studi in vivo per stabilire la validità preclinica della sua terapia e per supportare la presentazione della domanda di autorizzazione prevista per il 2027, necessaria per avviare lo studio clinico.
Esigenze diagnostiche insoddisfatte nella SLA e approccio diagnostico di Vesalic
Mancanza di biomarcatori misurabili per la diagnosi della SLA. Oltre alla mancanza di opzioni terapeutiche, non esiste un metodo diagnostico definitivo e non invasivo per la SLA, soprattutto nelle fasi iniziali. Una volta escluse altre patologie, si ricorre a una combinazione di tecniche quali la risonanza magnetica, test di conduzione nervosa e l'attività elettrica dei nervi e dei muscoli nonché le punture lombari. Attualmente, il processo diagnostico richiede in genere molti mesi e, in alcuni casi più di un anno. Sono stati compiuti notevoli sforzi per identificare biomarcatori che consentano una diagnosi rapida, non invasiva e accurata all'insorgere dei sintomi, o anche prima, ma con risultati limitati fino ad oggi.
La tecnologia altamente accurata basata sui biomarcatori di Vesalic. Le diagnosi basate sui biomarcatori attualmente in fase di sviluppo per la SLA sono progettate per rilevare varie anomalie delle proteine e dell'RNA. Vesalic ha scoperto che la firma della SLA si manifesta anche come alterazione della composizione lipidica delle membrane degli esosomi circolanti nel sangue. Sulla base di questa scoperta, Vesalic ha sviluppato una tecnologia basata sui biomarcatori che presenta un'accuratezza superiore al 90% nel rilevare sia le forme monogeniche che sporadiche di SLA e che potrebbe essere implementata in cliniche di terze parti.
Vesalic ritiene che il suo test sui biomarcatori possa potenzialmente prevedere la SLA anni prima che il paziente manifesti i sintomi. Il test promette di semplificare drasticamente il percorso diagnostico che pazienti e loro familiari devono attualmente affrontare. Inoltre, il test potrebbe essere utilizzato per monitorare la risposta al trattamento in tempo reale e per guidare le strategie terapeutiche. Oltre alla SLA, Vesalic sta applicando la sua tecnologia basata sui biomarcatori delle alterazioni lipidiche negli esosomi anche per l'individuazione di altre malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer e il Parkinson.
Proprietà intellettuale
Vesalic ha collaborato con scienziati di spicco per raccogliere i dati a sostegno dei concetti terapeutici e dei biomarcatori, creando un ampio portafoglio di brevetti su questi argomenti.
Il prof. Kevin Talbot, a capo del Dipartimento di Neuroscienze Cliniche Nuffield dell'Università di Oxford, ha dichiarato: "Superare i limiti per aiutarci a comprendere le cause e le caratteristiche biologiche della SLA è fondamentale per ottenere progressi reali contro questa malattia devastante. È incredibilmente emozionante vedere Vesalic impegnata in questa terapia che potrebbe potenzialmente affrontare la SLA sporadica e monogenica, insieme a un test biomarcatore semplice e non invasivo che potrebbe consentire una diagnosi precoce. Questi sforzi offrono una speranza significativa per il futuro alla comunità della SLA."
La leadership esecutiva e scientifica di Vesalic
Vesalic, costituita all'inizio del 2023, è stata fondata dalla dott.ssa Valeria Ricotti (CEO), dal prof. Thomas Voit (Chief Scientific Officer) e da John McLaren (Executive Chair). La società ha raccolto i primi finanziamenti da investitori individuali, tra cui i suoi amministratori non esecutivi Elie Vannier, Oscar Schafer e Simon Black, nonché da importanti investitori individuali come Bertrand Meunier.
La dott.ssa Ricotti ha dichiarato: "Le nostre scoperte rivoluzionarie potrebbero ridefinire radicalmente il panorama della diagnosi e del trattamento della SLA e di altre malattie neurodegenerative. Abbiamo compiuto notevoli progressi nel nostro programma terapeutico per la SLA, nella nostra tecnologia dei biomarcatori e nella creazione del nostro portafoglio di brevetti. Continuiamo a lavorare sodo e non vediamo l'ora di condividere ulteriori aggiornamenti nei prossimi mesi."
Il prof. Voit ha dichiarato: "Anni di ricerca incentrata su obiettivi specifici del cervello e del SNC si sono rivelati in gran parte infruttuosi nella ricerca di biomarcatori e terapie per la SLA e altre malattie neurodegenerative. È fondamentale esplorare nuove ipotesi scientifiche, compresi i potenziali fattori patogeni sistemici. Questi potrebbero essere la chiave per sbloccare i progressi di cui i pazienti affetti da queste malattie hanno disperatamente bisogno."
La dott.ssa Ricotti è un'imprenditrice e medico-scienziato con una solida esperienza nello sviluppo di terapie avanzate e biomarcatori, che fa da ponte tra l'innovazione accademica e la biotecnologia. Il prof. Voit guida le operazioni scientifiche di Vesalic. Inoltre, ricopre il ruolo di vicepreside per l'innovazione e l'imprenditoria presso la Facoltà di Scienze della Salute della Popolazione dell'University College di Londra e di direttore del National Institute of Health Research, Great Ormond Street Biomedical Research Centre.
Comitato consultivo scientifico di Vesalic
I progressi di Vesalic sono il risultato di una stretta collaborazione tra il team scientifico e consultivo dell'azienda e i principali partner accademici:
Prof. Payam Barnaghi, titolare della Cattedra di Intelligenza Artificiale Applicata alle Neuroscienze presso Imperial College di Londra, esperto in biomarcatori basati sull'intelligenza artificiale e in fenotipizzazione digitale
Prof.ssa Julie Dumonceaux, direttrice di Vesalic presso il Great Ormond Street Institute of Child Health dell'University College di Londra, esperta nella scoperta di biomarcatori e in biologia molecolare traslazionale
Prof. Albert Ludolph, titolare della Cattedra di Neurologia presso l'Universitätsklinikum di Ulm, esperto di fama internazionale in SLA
Dott. Umesh Muchhal, direttore scientifico di Stealth Biotech, con oltre 20 anni di esperienza nella progettazione di anticorpi e nello sviluppo preclinico e clinico
Prof. Paolo Pinton, Dipartimento di Scienze Mediche, Università di Ferrara, esperto di spicco in patologia e meccanismi del destino cellulare nelle malattie
Dott.ssa Valeria Sansone, Dipartimento di Scienze Biomediche per la Salute, Università di Milano, esperta di fama internazionale in SLA
Prof.ssa Dame Pamela Shaw, direttrice dello Sheffield Institute for Translational Neuroscience e ricercatrice di spicco nella patogenesi delle malattie neurodegenerative e nella traduzione clinica
Prof. Kevin Talbot, responsabile del Dipartimento Nuffield di Neuroscienze Cliniche dell'Università di Oxford
Dott. Michiel Vandenbosch, responsabile dell'Imaging Mass Spectrometry Core Lab dell'Università di Maastricht e leader nella scoperta di biomarcatori basati sulla proteomica e sulla spettrometria di massa
Informazioni su Vesalic Limited
Vesalic è un'azienda biotecnologica in fase iniziale che si occupa di malattie neurodegenerative, in particolare la SLA. Nonostante le approfondite ricerche sugli approcci mirati alle anomalie del cervello e del SNC, la SLA rimane una malattia priva di trattamenti efficaci e priva di un metodo diagnostico definitivo e non invasivo. Vesalic ha scoperto un processo sistemico, in gran parte esterno al cervello e al sistema nervoso centrale, che si sospetta essere un fattore patogeno della SLA. Vesalic sta sviluppando soluzioni innovative che potrebbero rivoluzionare il trattamento e la diagnosi di questa malattia devastante e, potenzialmente, di altre malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer e il Parkinson.
Contatto aziendale:
Dott.ssa Valeria Ricotti
CEO, Vesalic
[email protected]
Contatto per i media:
Liz Melone
[email protected]
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SOURCE: Vesalic Limited
F. Schulze--BTZ
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