Berliner Tageszeitung - Ok primi test clinici con editing Dna per ridurre il colesterolo

Ridurre il colesterolo nel sangue in modo importante (fino a oltre dimezzarlo) e permanentemente con un'unica 'dose' di editing genomico con la CRISPR: è la promessa annunciata da Verve Therapeutics di Boston, azienda che sta sviluppando una nuova classe di farmaci genetici per le malattie cardiovascolari. Verve ha annunciato i dati iniziali positivi dello studio clinico Heart-2 di Fase 1b di VERVE-102. Lo studio valuta pazienti con colesterolo alto di natura ereditaria (ipercolesterolemia familiare eterozigote) e/o con coronaropatia precoce, due popolazioni che richiedono riduzioni profonde e durature dei livelli di colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL-C il cosiddetto colesterolo cattivo) nel sangue. Tra 14 partecipanti che hanno ricevuto tre diversi dosaggi della terapia, VERVE-102 è stato ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento. Una singola infusione di VERVE-102 ha portato a una riduzione dose-dipendente dei livelli di proteina PCSK9 nel sangue e del colesterolo cattivo, con una riduzione media dell'LDL-C nel sangue del 53% e una riduzione massima dell'LDL-C del 69% osservata tra quattro partecipanti nel gruppo che ha ricevuto 0,6 milligrammi di terapia per chilo di peso (mg/kg). "Questi dati iniziali di Heart-2 sono promettenti sia dal punto di vista della sicurezza, sia dell'efficacia e suggeriscono il potenziale per una nuova era di trattamento delle malattie cardiovascolari, in cui una singola dose potrebbe portare al controllo dell'LDL-C per tutta la vita", ha dichiarato Eugene Braunwald della Harvard Medical School e Brigham and Women's Hospital di Boston. "Nonostante i trattamenti esistenti per ridurre il colesterolo cattivo, la malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) rimane la causa più frequente di morte in tutto il mondo - spiega. La riduzione del rischio di ASCVD dipende sia dall'entità della riduzione dell'LDL-C sia dalla durata. Con i trattamenti esistenti, circa la metà dei pazienti interrompe la terapia di riduzione dei lipidi prescritta, entro un anno, con conseguente scarso controllo della LDL-C nel mondo reale. VERVE-102 promette di trasformare la cura dell'ASCVD e di passare da pillole giornaliere o iniezioni intermittenti per decenni a un'unica dose per una riduzione sostenuta dell'LDL-C", conclude.

P. O'Kelly--BTZ